Российская компания «ГЕНЕРИУМ» сделала важный шаг в области медицины, получив разрешение на клинические испытания своего оригинального генотерапевтического препарата GNR-097. Это новое средство предназначено для лечения прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна — редкого и тяжелого заболевания, которое в основном поражает мальчиков и связано с мутацией в гене DMD. Болезнь характеризуется постепенной слабостью и атрофией скелетных мышц, что может приводить к серьезным нарушениям в работе сердечно-сосудистой и дыхательной систем.
Исследование пройдет на территории России и Беларуси в пяти медицинских центрах, включая НИКИ педиатрии и детской хирургии им. академика Ю.Е. Вельтищева и РНИМУ им. Н.И. Пирогова. В Беларуси испытания будут проводиться в республиканском научно-практическом центре «Мать и дитя». В рамках клинического исследования исследователи планируют оценить безопасность, эффективность и переносимость препарата при однократном внутривенном введении детям в возрасте от 4 до 9 лет.
GNR-097 — это рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор серотипа 9, который кодирует укороченный ген дистрофина. Генеральный директор компании «ГЕНЕРИУМ» Даниил Талянский подчеркнул, что генная терапия представляет собой одно из самых перспективных направлений в фармацевтике и медицинской науке.
Источник новости: «Парламентская газета».
Поделиться с друзьями
Все главные новости Мордовии смотрите на главной странице МордовМедиа.
Рубрика:Новости науки
Заметили ошибку в тексте? Выделите ошибку и нажмите CTRL + ENTER